首页科技日报北京3月31日电（记者刘霞）美国密歇根大学科学家设计出一种新型蛋白质纳米颗粒，能对多种人类细胞进行基因修饰，有望推动开发安全、高效的递送系统，降低基因疗法的副作用。相关论文发表于最新一期《先进材料》杂志。
许多疾病源于单一突变导致的蛋白质缺失或功能失调，引入新基因即可纠偏。传统疗法常借助经过改造的病毒，将基因插入免疫细胞或造血干细胞基因组。虽然美国国家食品和药物监督管理局已批准此类疗法用于白血病、镰状细胞病等，且疗效可观，但病毒插入可能破坏抑癌基因，导致部分患者继发血液癌症。此外，直接注射病毒载体也可能引发感染或危险的免疫风暴。
相比之下，新型纳米粒子展现出安全优势。其携带的环状质粒DNA或RNA并不整合至患者基因组，从而避免了对原有基因的破坏。外层包裹的血清白蛋白是血液天然成分，比现有的脂质纳米粒子更温和，不易引发炎症、发烧或肝损伤。
在概念验证实验中，团队利用纳米粒子成功修饰了人类肝癌细胞、肾细胞及免疫细胞。通过递送绿色荧光蛋白基因，这些细胞在吞噬并消化纳米颗粒后，释放出包裹其中的DNA或信使RNA，激活新基因并发出绿光。
新型纳米粒子采用电流体动力学（EHD）喷射技术制成。团队将蛋白与遗传物质混合，随着颗粒被消化，带正电的聚乙烯亚胺引发电荷失衡，水分涌入导致囊泡爆裂，遗传物质得以释放。
鉴于纳米粒子携带的遗传物质未被整合进DNA，疗效非永久性（mRNA维持数天，质粒DNA维持数月），但可通过“加强剂量”予以弥补。